В США одобрили вмешательство в гены человека

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые одобрило препарат, предназначенный для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR). Об этом сообщает издание Science Alert.

Препарат патизиран блокирует синтез мутированного белка транстиретина (TTR), который в нормальной форме переносит гормон щитовидной железы тиротин и витамин ретинол. Дефектный белок способствует развитию амилоидоза, когда в тканях происходит накопление белково-полисахаридного комплекса — амилоида. Амилоидные бляшки способствуют дисфункции тканей и органов, в том числе сердца, передает lenta.ru.

Механизм подавления активности транстиретина основан на РНК-интерференции, когда экспрессия того или иного гена подавляется с помощью малых молекул РНК (siРНК). Этот процесс начинается с разрезания длинных молекул чужеродной двухцепочечной РНК (принадлежащей вирусам) на отдельные фрагменты. Эти части включаются в состав комплекса RISC, который затем соединяется с комплементарными последовательностями матричной РНК (мРНК) и активируют их разрезание. Тем самым предотвращается процесс трансляции и синтез белка, который был закодирован в мРНК.

164 просмотров
| 2018-08-14T18:01:59+00:00 14 августа 2018, 19:23|1 Звезда2 Звезды3 Звезды4 Звезды5 Звезд6 Звезда7 Звезда8 Звезда9 Звезда10 Звезда (Пока оценок нет) Загрузка...|